재발성 신경모세포종 치료를 위한 ALLO_GD2-CART01
재발성 또는 난치성 신경모세포종 환자를 위한 잠재적 치료법으로 기증자 유래 이종 키메라 항원 수용체(CAR) T 세포가 주목받고 있다. 이 중 disialoganglioside-GD2를 표적으로 하는 ALLO_GD2-CART01은 기존 치료에 반응하지 않거나 심각한 림프구 감소증을 겪고 있는 환자들에게 새로운 치료법으로 제안된다.
최근, 다양한 치료에도 반응하지 않았던 5명의 아이들에게 해당 치료가 적용되었다. 이들 중 4명은 이미 이종 조혈모세포 이식을 받은 경험이 있었고 모두 2~3단계 사이토카인 방출 증후군을 겪었다. 네 명의 환자에게는 중등도의 급성 이식편대숙주병이 발생했다. 치료 후 두 명에서 완전한 반응이 관찰되었고, 한 명은 그 상태를 유지했다. 또한, 부분 반응과 안정적인 병의 진전이 각각 한 명의 환자에게서 확인되었다.
RNA 시퀀싱 분석을 통해 돌연변이 프로파일을 비교한 결과, 해당 치료를 받은 세포에서 T 세포의 활성화와 이동 관련 유전자가 증가한 것을 발견했다. 또한, 주입 후에는 산소 감소 반응, 체액성 면역 반응, 세포 극화, 면역 시냅스 형성과 관련된 유전자 신호 강화가 확인되었다. 자가 유래 CAR T 세포에 비해 ALLO_GD2-CAR T 세포는 T 세포 증식, 면역 시냅스 형성, 세포 화학주성 관련 경로가 특징으로 나타났다.
치료의 안전성과 효능에 대한 추가 연구 및 임상시험이 필요하지만, ALLO_GD2-CART01은 특히 어린 환자에게 유망한 치료법으로 주목받고 있다.
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