성인 신경섬유증 1형 환자에 대한 Selumetinib의 효과
Selumetinib은 신경섬유증 1형(NF1) 및 수술 불가능한 복합 신경섬유종을 가진 소아들에게 효과적인 반응을 유도하며 임상적 이익을 제공합니다. NF1 복합 신경섬유종에 대해 일반적으로 성장 속도가 느린 성인 환자에서도 비슷한 결과가 가능한지를 평가하기 위해 Selumetinib의 공개 라벨 2상 연구가 진행되었습니다.
이 연구는 객관적인 반응률, 종양 체적 반응, 환자 보고 결과 및 복합 신경섬유종 생검에서의 약리 동력학적 효과를 평가하기 위해 설계되었습니다. 연구 결과, 객관적인 반응률은 63.6%(33명 중 21명)이었으며, 중위 최대 종양 체적 감소율은 23.6%(범위: -48.1%에서 5.5%)였습니다. 데이터 컷오프 이전에 기본선 복합 신경섬유종 체적 대비 질병 진행은 없었으며, 28회 평균 사이클이 완료되었습니다(범위: 1-78, 1회 사이클 당 28일).
참가자들은 종양으로 인한 통증 정도와 간섭이 감소하였습니다. 부작용(AEs)은 소아 임상과 유사하였으며, 여드름성 발진이 가장 흔한 부작용이었습니다. ERK1/2의 인산화 비율은 복합 신경섬유종 생검에서 유의미하게 감소하였으며 AKT1/2/3의 보상적 인산화는 관찰되지 않았습니다.
지속적인 복합 신경섬유종 체적 감소와 통증 개선, 관리 가능한 부작용 프로필은 Selumetinib이 NF1 및 수술 불가능한 복합 신경섬유종을 가진 성인 환자들에게 유익을 제공함을 나타냅니다.
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