RNA 기반 치료제로 고콜레스테롤 치료 새 시대 개막
RNA 기반 유전자 치료가 고콜레스테롤로 고통받는 수백만 명의 환자들에게 새로운 희망을 주고 있다. 저밀도 지단백(LDL)과 이를 조절하는 분자를 암호화하는 유전자를 표적으로 하는 베이스 에디팅, 안티센스 올리고뉴클레오티드, siRNA 요법이 여러 임상 시험에서 검토되고 있다.
1980년대 후반부터 스타틴은 콜레스테롤 관리의 핵심 역할을 해왔으며, LDL 수치를 낮추고 수많은 심장마비를 예방해왔다. 그러나 일부 환자들은 일일 약물 복용의 어려움이나 최적의 콜레스테롤 수치 도달을 복잡하게 만드는 유전적 요인 때문에 목표 LDL 콜레스테롤 수치에 도달하지 못하고 있다. 이러한 상황에서 새로운 RNA 기반 치료는 간에서 직접 유전적 수준으로 콜레스테롤을 조절하여 치료 환경을 혁신하고 있으며, 적은 투여 횟수로도 장기적인 영향을 미칠 가능성을 제공하고 있다. 주로 유전적 고콜레스테롤 문제를 가진 개인을 대상으로 처음 개발된 이 치료법은 이제 그 범위를 넓히기 위해 임상 시험 중에 있다.
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