RNA 치료제, 고콜레스테롤 환자에게 새로운 희망
RNA 기반의 유전자 치료제가 높은 콜레스테롤을 가진 수백만 명의 사람들에게 새로운 치료의 가능성을 열어주고 있다. 염기 편집, 안티센스 올리고뉴클레오타이드, 그리고 소간섭 RNA(siRNA) 치료법이 저밀도 지단백(LDL)과 이를 조절하는 유전자를 표적으로 하며 임상 시험이 진행 중이다.
1980년대 후반부터 스타틴(statin)은 LDL 수치를 낮춰 심장마비를 예방하는 콜레스테롤 관리의 주요 치료제로 사용돼 왔다. 하지만 여전히 많은 환자들이 약물 복용의 어려움이나 유전적 요인으로 목표 LDL 콜레스테롤 수치를 달성하지 못하고 있다. RNA 기반의 새로운 치료법은 콜레스테롤이 생성되는 간에서 유전적 수준으로 직접 작용하여 이 문제를 해결하고 오래 지속되는 효과를 제공할 가능성이 있다. 초기에는 유전적 요인으로 인한 고콜레스테롤 환자들을 위해 개발되었지만, 임상 시험은 현재 이러한 치료법의 더 넓은 범위의 적용 가능성을 평가하고 있다.
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